Larotrectinib于2016年7月份获得FDA的批准，用于TRK融合基因突变阳性的成人及儿童的不可手术切除或转移性实体瘤，也就是用于晚期肿瘤，无法手术的患者。在临床试验中，有55名儿童和成人参加，这些患者涵盖了17种肿瘤，分别是乳腺癌，甲状腺癌，大肠癌，肺癌，胰腺癌，唾液腺癌，婴儿型纤维肉瘤，恶性黑色素瘤等等。根据文献的报道，总的有效率为75%，有效时间超过半年的比例为73%，持续1年或1年以上的比例为39%。
有效率并不是治愈率，这是两个完全不同的概念。有效指的是肿瘤有缩小，或者肿瘤稳定，没有继续生长。而治愈指的是肿瘤完全消失，长期生存，至少要存活超过5年。我们可以看到，用药超过1年以后，只有39%的患者还有效，61%的患者耐药了，肿瘤出现了进展。实际上，对于广泛转移的晚期癌症，大部分还无法做到治愈。
哪些患者可以使用Larotrectinib尽管是75%的有效率，不是治愈率，那也是一件非常了不起的事情。因为对于晚期癌症，我们的治疗手段并不多，有一种新药，有效率可以达到四分之三，那也是非常巨大的进步，所以美国FDA加速了审批流程，让其快速的上市。但是，我们要知道，TRK融合基因突变并不常见，据统计，美国每年只有1500至5000人罹患与NTRK有关的癌症，也就是说，能够使用Larotrectinib的患者寥寥无几。乳腺癌，结直肠癌，甲状腺癌等常见肿瘤中，TRK融合基因突变只有0.5% ~ 1%，也就是说100个晚期乳腺癌患者当中，可能只有1个人能够使用这种新药。
总之，Larotrectinib是一种有效率高达75%的广谱抗癌新药，但是受众很少，价格昂贵，也会出现耐药的情况，大家要理性对待。