小儿正处在生长发育时期，在每个发育阶段都有着他们各自不同的生理特点。尤其是新生儿器官功能尚未发育完全，酶系统也不够健全，药代动力学参数随着年龄变化表现出对一些药物很耐受，而对另一些药物则又十分敏感。所以，很难用几个公式简单地计算出小儿用药的剂量。如新生儿肠管相对地较成人长，吸收面积相对增大，肠壁薄，粘膜血管丰富，通透率高，所以药物容易吸收，血药达峰时间也快，但是药物稍一过量即会引起不良反应。新生儿细胞外液容积大，药物相对地多分布在细胞外液中，于是血中药物浓度相对变低，表现出对水溶性药物有较大的耐受性，同时药物排泄变缓，半衰期延长，给药的间隔要相对延长。新生儿血脑屏障功能差，一些镇静催眠药物容易进入脑脊液而损伤中枢神经，吗啡、呱替咤、可待因一类麻醉药物也可进入中枢引起呼吸中枢抑制。婴幼儿血浆蛋白结合药物能力弱，磺胺类药物、水溶性维生素K,水杨酸盐、含氨基的退热药、新生霉素等可将与白蛋白结合的胆红素置换出来，造成高胆红素血症，甚至进入脑组织造成核黄疽。尽管新生儿肝脏相对较成人大，但在解毒、结合等代谢功能方面是很薄弱的，新生儿如果用了氯霉素，则会由于缺乏葡萄糖醛酸转移酶而不能和葡萄糖醛酸结合，致使氯霉素在血中大量游离，而极易引起不能和葡萄糖醛酸结合,致使氯霉素在血中大量游离,而极易引起“灰婴综合征”。有遗传性6一磷酸葡萄糖脱氢酶(G-6-PD）缺乏的新生儿可能因用了氯霉素、丙磺舒、磺胺药、峡喃类及水溶性维生素K而出现溶血性贫血。
新生儿肾功能发育不全，肾脏有效循环血流量及肾小球滤过率均较成人低，影响了许多药物的清除率，可使药物血浓度过高，半衰期延长。此时，应注意用药剂量宜偏小，特别是经肾脏排泄，对肾脏毒性又大的药物一定要减量慎用，如头孢噻啶、卡那霉素、庆大霉素、万古霉素等；有的药则是禁用于新生儿的，如杆菌肽。
到了婴儿期，就药物代谢来说虽较新生儿显著成熟，但就其生理解剖特点观察，发育依然尚未完善，用药仍须予以注意。如口服给药时吞咽能力尚差，因惧怕服药的心理，往往哭闹拒服，易造成呛咳、气管异物,5岁以下小儿不宜整吞颗粒型（如片剂、丸剂）药物，宜用糖浆剂、冲剂、速溶糖浆等口服。肌肉注射由于局部血液循环不足，往往不易吸收，产生硬结，给药方法应以静滴为主。
婴儿的另一个特点是呼吸道狭窄，炎症时粘膜肿胀，渗出物较多，故治疗气管炎、肺炎，化痰止咳时，应以祛痰为主，保持呼吸道通畅，有利于机体的恢复，而不主张用中枢性镇咳药使气管阻塞，喘憋加重。
婴幼儿可能因血脑屏障通透性较强，故服用毗呱酸偶可致使颅内压增高。于婴儿腹泻，不宜过早用止泻剂，以免使肠毒素吸收增加，而加重全身中毒症状。婴儿便秘应以调整饮食为主，多吃些水果、青菜、蜂蜜等食品，不应轻易使用缓泻剂，更不能使用峻泻齐心否则会导致腹泻不止引起脱水。
儿童期正在生长发育阶段，应该注意长期应用激素可造成难愈性的骨质疏松症，影响儿童的生长发育。长期服用中枢抑制剂也可告造成中枢及智力的损害。
儿童新陈代谢旺盛，水盐转换率较成人快，但对水及电解质的调节功能差，容易失衡，对影响水盐代谢或酸碱代谢的药物非常敏感，较成人易于中毒。在应用利尿剂时也容易产生电解质紊乱。
雄性激素的长期应用，常使骨骼闭合过早，影响发育，甚至女婴男性化。学龄期及学龄前，儿童禁服四环素，因其可使牙齿黄染、影响骨骼发育。喹诺酮类药物影响软骨发育，也不适用于儿童。
西方报道，阿司匹林用于病毒性感染性疾病，可使儿童发生瑞氏综合征(Reye，s Syndrome)，亦值得我们引起警惕。
具有特异质体质的儿童可产生严重的特异质反应，如有些小儿使用氯霉素、乙胺丁醇、乙硫异烟胺、异烟阱等药物时，可出现球后视神经炎。有的小儿用灰黄霉素、阱苯哒嚓、青霉素、四环素、硫尿嘧啶类衍生物时，可出现血清病样症状。有的具有特异质体质的小儿用灰黄霉素、阱苯哒嗪、异烟肼、青霉素、保泰松、普鲁卡因酞胺、磺胺药、四环素、硫脉嘧啶类，可出现系统性红斑狼疮。故临床儿科医师在熟练地掌握用药的同时，还必须充分地注意到这些生理特点。
另外，根据适应证合理选择用药至关重要。随着我国人民生活水平的日益提高，国家对儿童保健事业的极端重视，全国计划免疫工作的实施，使得一些严重的传染病得以控制；现在的问题是如何防止药物滥用、误用，杜绝药源性疾病，尽管各种药物都有它的毒性和副作用，但使用的合理得当，即能提高疗效，缩短疗程，减少一些不必要的不良反应的发生，达到预期效果。